使用@RISK 和 PrecisionTree 塑造神经退行性疾病药物开发的未来

AC Immune SA 是一家专注于开发用于治疗神经退行性疾病的候选产品的生物制药公司，它利用 Palisade 产品的力量——特别是 @RISK 和 PrecisionTree，来评估公司开发候选产品的价值，从而带来整体企业价值。使用@RISK，AC Immune 计算其临床前和临床候选药物的风险调整净现值 (rNPV)。使用 PrecisionTree，公司重视开发过程中的关键决策。多亏了 Palisade，AC Immune 能够管理风险、定义预测间隔、与内部利益相关者进行清晰的沟通，并根据他们的模型提出更多“假设”问题。

背景

AC Immune SA 是一家临床阶段的生物制药公司，利用其两个专有技术平台来发现、设计和开发用于预防和治疗与蛋白质错误折叠相关的神经退行性疾病（ NDD ）的新型专有药物和诊断方法。

错误折叠的蛋白质通常被认为是导致 NDD 的主要原因，例如阿尔茨海默病 (AD) 和帕金森病 (PD)，具有共同的机制和药物靶点，例如淀粉样蛋白 (Abeta)、Tau、α-突触核蛋白 (a-syn ) 和 TDP-43。AC Immune 的企业战略基于三支柱方法，目标是 (i) AD，(ii) 专注于非 AD NDD，包括帕金森病、ALS 和 NeuroOrphan 适应症和 (iii) 诊断。他们使用其两种独特的专有平台技术 SupraAntigen 和 Morphomer 来发现、设计和开发针对错误折叠蛋白质的新型药物和诊断方法。

使用Palisade产品

AC Immune 使用@RISK 评估公司的企业价值，计算某些临床前和临床候选产品的风险调整后净现值 (rNPV)。然后，公司将每个各自的价值结合起来，并确定最终的“部分总和”，以作为公司每股价格的整体指标。该公司利用这种内部产生的价值，并在其股价（纳斯达克股票代码：ACIU）或覆盖分析师发布的价格目标方面架起桥梁。

AC Immune 选择评估的每个候选产品都包含许多不确定的变量，这些变量会影响候选产品在开发和潜在商业化期间的预计净现金流。AC Immune 在其@RISK 模型中使用的典型输入包括但不限于：

• 临床开发时间表
• 流行病学数据
• 市场份额
• 每个地区的估计价格
• 启动吸收和周期
• 通过发展获得成功的概率
• 折扣率

“这些变量中的某些可能很重要，很难得出点估计，或者很难以其他方式获得，”财务报告副总裁 Julian Snow 解释道。

“PrecisionTree 使我们能够建立与基础现金流相关联的动态决策树，以了解开发时间线中特定时间点的风险/回报，此外，它还帮助我们权衡决策，例如与潜在产品合作或不合作候选人。

Julian Snow
财务报告副总裁

通常，Snow 对他的@RISK 模型使用 PERT 分布来计算风险调整后的 NPV。给定假设，这些通知 AC Immune 90% 的预测区间范围。在此示例中，平均 rNPV 预计约为 523 百万瑞士法郎（仅作为示例）。

AC Immune 还使用龙卷风图表来展示某些假设对结果值的影响，所有其他变量保持不变。“然后，公司可以通过对假设或其他潜在调整的额外研究来决定如何最好地最大限度地减少某些因素的影响，”Snow说。

除了@RISK，AC Immune 还使用 PrecisionTree。“PrecisionTree 允许我们建立与潜在现金流相关联的动态决策树，以了解开发时间线中特定时间点的风险/回报，”Snow 说。“此外，它还有助于我们权衡是否与潜在产品候选人合作等决定。”

其他决定包括扩展项目、增加第二个研究适应症或协助许可和合作交易结构。“评估一个或另一个决定的价值对公司来说很有价值，”斯诺说。

Palisade 产品的好处

对于 AC Immune，Palisade 产品显着提高了决策过程的质量，特别是在资源分配和提高对关键假设不确定性程度的理解方面。

“Palisade 软件使我们公司能够使用各种分布方法对关键变量进行敏感化，并传达对最终风险调整后净现值影响的敏感性，”Snow 说。“该软件还以清晰的输出图形传达结果，以便于向相关利益相关者报告。”

在使用 Palisade 产品之前，Snow 和他的团队依靠 Excel 功能来计算相关数据。“我们认为这个过程是静态的，维护起来更麻烦，”斯诺说。“因此，通过 Palisade，AC Immune 能够增强其内部估值和报告能力。”

竞争优势

根据 Snow 的说法，该领域的其他公司通常不会将确定性分析用于其估值方法。“大多数同行使用更多的静态 Excel 模型，这些模型无法捕捉或回答在漫长的开发过程中出现的一组更强大的问题，”Snow 说。

此外，在比较项目的成本效益、评估内部资金需求、评估潜在的许可和合作条款以及其他与了解候选产品的潜在财务回报相关的事项时，“AC Immune 能够提出和回答的问题比使用该软件的结果是同行，”斯诺说。

由于 Palisade 的产品，AC Immune 获得了有形和无形的好处，包括：

• 通过蒙特卡罗模拟管理风险
• 定义预测区间
• 更清楚地向内部利益相关者传达信息
• 允许根据模型的设置提出更多“假设”问题
• 评估离散值对 rNPV 的影响

由于数据驱动的确定性分析，AC Immune 的尖端药物发现技术能够更好地帮助世界各地的患者。